Letzte Aktualisierung: 20.05.2019

EWOG-SAA 2010

Genetische und immunologische Charakterisierung der erworbenen schweren aplastischen Anämie (SAA) bei Kindern und Jugendlichen

Status: Aktiv

ISRCTN EudraCT Clinicaltrials.gov DRKS

Diagnose

  • Anämien
  • Schwere Aplastische Anämie

Studienziel / Fragestellung

Primäres Prüfziel
    • Messung der Länge der Telomere
    • Erforschung der Anwesenheit und der Häufigkeit der PNH Klone
    • Erkennung der T-Zell-oligoclonality in BM abgeleiteten T-Lymphozyten
    • Häufigkeit von klinisch manifesten EBV-verwandten Lymphoproliferation zunstudieren
    • Bestimmte genomische Läsionen / Genotypen durch whole genome SNP-Arrays in selectedpatients und damit Patienten mit hohem Risiko für die klonale Evolution frühzeitig zu erkennen
    • Um die Epidemiologie der SAA bei Kindern und Jugendlichen zu analysieren
Sekundäre Prüfziele
    • Die Zuordnung der immunphänotypische Subklone mit oligoklonale T cellexpansion in SAA zu untersuchen
    • PBMC Aktivierungsstatus und Kapazität in vitro zellulären Antwort
    • um ATG zu beurteilen
    • Hämatologischen Reaktion und dem klinischen Ergebnis nach IST mit immunologicaland genetische Parameter (genomische Läsionen
    • die Länge der Telomere
    • die Anwesenheit von PNH-Klone
    • T-Zell-oligoclonality
    • in vitro zelluläre Reaktion auf ATG) zu vergleichen.

Patientenmerkmale

Alter

-18

Ausschlusskriterien

     

  • Vorherige Therapie mit IST for SAA
  •  

     

  •  Vererbtes Versagen des Knochenmarks (IBMF) Störung (zB Fanconi-Anämie, Dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond-Syndrom, Diamond-Blackfan Anämie)
  •  

     

  • Chromosomale Aberration durch Metaphase Zytogenetik und / oder FISH detektiert (z. B. Chromosom 7 und 8), mit Ausnahme von Chromosom 8 Trisomie
  •  

     

  • Diagnose einer refrectären Zytopenie (RC)
  •  

Einschlusskriterien

     

  • Schriftliche Einwilligung der Erziehungsberechtigten und wann immer möglich Zustimmung des Patienten 
  •  

     

  • bestätigten Diagnose SAA
  •  

     

  • Alter: 6 Monate bis unter 18 Jahre
  •  

Studiendesign

  • Multizentrisch
  • Prospektiv

Intervention

Dokumente (passwortgeschützt)

Zuständigkeiten Gesamtstudie

Sponsor

  • Universitätsklinikum Freiburg

Prüfzentrum

  • Zentrum für Kinderheilkunde

Studienbüro

  • Pädiatrische Hämatologie/Onkologie

Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)

Prof. Dr. med. Dagmar Dilloo

Stellvertretender Prüfer

  • Dr. med. Stefan Schönberger

Ärztliches Mitglied der Prüfgruppe

  • Dr. med. Carola Weber
  • Dr. med. Ina Hainmann

Studienkontakt im Prüfzentrum

  • Prof. Dr. med. Dagmar Dilloo

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